Gli scienziati parlano di una rivoluzione copernicana, pronunciandosi così in merito
alla prova dell’efficacia di un nuovo farmaco per il trattamento della sclerosi multipla,
sviluppato da Roche in collaborazione con ricercatori internazionali e l’ospedale
universitario di Basilea: *Ocrelizumab*. Due studi clinici sono stati condotti con
1.400 pazienti. La sclerosi multipla, chiamata anche sclerosi a placche, è una malattia
autoimmune cronica demielinizzante, che colpisce il sistema nervoso centrale, causando
un ampio spettro di segni e sintomi. La sclerosi multipla (Sm) presenta una prevalenza
che varia tra i 2 e i 150 casi ogni 100.000 individui, a seconda del paese o della
specifica popolazione. Si stima che la malattia colpisca circa tre milioni di persone
al mondo, mezzo milione in Europa e 68.000 in Italia, per un totale di 1800 nuovi
casi ogni anno; *la regione più colpita è la Sardegna*. E’ una malattia della prima
età adulta, che si manifesta perlopiù tra i 29 e i 33 anni, anche se in assoluto
può comparire tra i 10 e i 59 anni, ed è diffusa a livello mondiale con frequenze
d’incidenza variabili a seconda delle regioni considerate. L’annuncio dell’efficacia
di un nuovo farmaco sviluppato da Roche è arrivato ad Ottobre 2015 durante l’ECTRIMS
(European Committee for the Treatment and Study of Multiple Sclerosis). L’efficacia
di Ocrelizumab è stata dimostrata negli studi cardine OPERA I e OPERA II condotti
in pazienti con SM recidivante remittente, ed in uno studio separato ORATORIO, condotto
in pazienti con sclerosi multipla primariamente progressiva. La rilevanza dello studio
deriva dall’efficacia del farmaco su quest’ultima forma di SM, la più invalidante,
che colpisce una persona su 10 e che di solito non ha periodi distinti tra la recidiva
e remissione.Ocrelizumab è un anticorpo monoclonale umanizzato sperimentale, progettato
per colpire in maniera selettiva i linfociti B CD20+, un tipo specifico di cellule
immunitarie che si ritiene svolgano un ruolo chiave nel danno alla mielina e all’assone
che si osserva nella sclerosi multipla e che determina disabilità. Inoltre si lega
ai linfociti B, ma non alle cellule staminali né alle plasmatiche, permettendo di
non compromettere le funzioni svolte dal sistema immunitario, ovvero la ricostituzione
delle cellule B e la preservazione della memoria immunitaria.Lo studio su Ocrelizumab
è uno studio multicentrico, in doppio cieco, condotto su 732 pazienti con sclerosi
multipla primariamente progressiva, di cui ad una parte di loro è stato somministrato
il farmaco in dose di 600mg ogni sei mesi, con 2 infusioni di 300mg a due settimane
l’una dall’altra, all’altra parte dei pazienti è stato somministrato placebo. E’
stato dimostrato che Ocrelizumab riduce in maniera significativa del 24% rispetto
al placebo il rischio di progressione di disabilità clinica, confermata dopo 24
settimane, e del 29% il tempo di percorrenza di una distanza di 7,6 metri in un periodo
di 120 settimane. Il volume delle lesioni iperintense si è ridotto del 3,4% in 120
settimane, mentre con placebo è aumentato del 7,4%. Ha ancora ridotto del 17,5%
il tasso di perdita di volume cerebrale, sempre in periodo di 120 settimane. I risultati
positivi non sono stati solo rilevati in merito all’efficacia come sopra ampiamente
dimostrato, ma anche in relazione alla sicurezza del farmaco, infatti la percentuale
di pazienti con reazioni avverse nel gruppo in terapia con ocrelizumab è stata simile
a quelli in terapia con placebo sia in relazione all’infusione che alle infezioni.
Vista la non curabilità della malattia, avere trovato un farmaco sicuro che permette
di ridurre le conseguenze della stessa, le gravi disabilità che ne derivano è veramente
importante, davvero una rivoluzione nel campo della medicina. L’azienda produttrice
Roche intende inoltrare la richiesta di autorizzazione all’immissione in commercio,
per averlo, in Italia dobbiamo attendere ancora un anno. Una notizia importante in
campo scientifico, che per Giovanni D’Agata, presidente dello “Sportello dei
Diritti” sembra poter dare una speranza a milioni di persone che si ammalano
di SM. I risultati sono stati pubblicati giovedì sulla rivista “New England Journal
of Medicine”.